FDA Aprova Novo Medicamento para Neurofibromatose Tipo 1
A Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) deu luz verde a um novo medicamento destinado ao tratamento de um distúrbio que provoca o crescimento de tumores não cancerígenos em nervos por todo o corpo.
Na última terça-feira, a agência federal anunciou a aprovação do Gomekli, desenvolvido pela SpringWorks Therapeutics, para pacientes acometidos pela neurofibromatose tipo 1 (NF1) com neurofibromas plexiformes sintomáticos (PN) que não podem ser completamente removidos cirurgicamente.
Ensaios Clínicos e Resultados
A aprovação veio após um ensaio clínico multicêntrico e de braço único com 114 participantes, incluindo 58 adultos, que apresentavam “PN associada à NF1 sintomática e inoperável, causando morbidade significativa”, segundo informações divulgadas pela FDA.
De acordo com a Reuters, o Gomekli demonstrou uma redução mínima de 20% no volume do tumor em mais de 50% das crianças e 41% dos adultos participantes do estudo.
Declarações da SpringWorks Therapeutics
Segundo Saqib Islam, CEO da SpringWorks, “A comunidade de pacientes com NF1-PN tem uma grande necessidade de mais opções de tratamento. Com a aprovação de hoje, temos a honra de atender tanto adultos quanto crianças com NF1-PN e fornecer a eles uma terapia que tem o potencial de reduzir seus tumores e oferecer alívio sintomático significativo.”
Islam também expressou sua gratidão aos participantes do ensaio, suas famílias, investigadores e grupos de defesa dos pacientes que contribuíram para a disponibilização do Gomekli nos EUA. Ele destacou ainda que “Estou orgulhoso de que estamos cumprindo nosso compromisso com pacientes que enfrentam doenças devastadoras com a segunda aprovação da FDA em menos de 18 meses.”